骨髓增生異常綜合征

能治好嗎?

骨髓增生異常綜合征(MDS)主要是由于骨髓造血干細胞發生惡性增殖導致的腫瘤性疾病,主要表現為外周血中血細胞減少,比如紅細胞減少、白細胞減少或者血小板減少。若不做造血干細胞移植,MDS最后的結局都是死亡。

本期訪談嘉賓: 肖志堅 主任醫師 教授 中國醫學科學院血液學研究所血液病醫院血液內科

MDS能治好嗎?

訪談全文

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肖志堅教授:大家好,我叫肖志堅,來自中國醫學科學院血液病醫院MDS診療中心。我們中心主要從事MDS的診斷及基礎研究,在過去幾十年里,主要是把國外的先進經驗引進到國內,并且把國外的相關知識本土化,為國內患者所用!

好大夫在線:請問您,MDS是什么?

肖志堅教授:所謂MDS,中文全稱骨髓增生異常綜合征,指的是一類疾病,而不僅僅是一個疾病。它主要是由于骨髓造血干細胞發生惡性增殖導致的腫瘤性疾病。主要表現為外周血中血細胞減少,比如紅細胞減少、白細胞減少或者血小板減少。

好大夫在線:MDS能夠治好嗎?會危及生命嗎?

肖志堅教授:目前有一部分MDS患者可以通過造血干細胞移植獲得治愈。

實際上,若不做造血干細胞移植,MDS最后的結局都是死亡。導致死亡的主要原因在于以下幾個方面:

①患者的外周血中紅細胞減少導致貧血,惡性貧血會導致機體供氧不足,引起心臟衰竭,誘發死亡。

②白細胞能對抗外來細菌、病毒等物質的侵略,相當于人體的保衛部隊,防止人體遭受感染。而MDS患者的外周血中白細胞減少,沒有了這群守衛部隊后,人體就容易被細菌、病毒等物質感染,反反復復地感染最終造成死亡。

③有的患者出現血小板減少,導致凝血功能障礙,特別是中樞神經系統出血,如腦出血,就會危及生命。

好大夫在線:哪些患者適合做造血干細胞移植?

肖志堅教授:從理論上來講,造血干細胞移植是目前唯一可能治愈MDS的治療方式。但是,并不是所有的MDS患者都能做造血干細胞移植,而且國內做干細胞移植的患者偏少。國外大概只有25%的確診為MDS的患者接受了造血干細胞移植,而國內只有5.6%,只占所有需要做干細胞移植疾病中的8%,這主要有以下幾個因素限制:

①年齡,國外認為75歲以下的患者,可以考慮做造血干細胞移植,國內一般適用于65歲以下的患者。

②何時做造血干細胞移植至今沒有定論。但從臨床上看,一般對于較高危的患者來說,確診后應該盡快接受移植。對于較低危的患者來說,可以在疾病發生進展時選擇移植,比如輸入血細胞后效果卻不好,或者骨髓中原始細胞增多,這個時候就要做造血干細胞移植了。

好大夫在線:哪些MDS患者會向急性髓性白血病轉化?

肖志堅教授:大概只有30%MDS會向急性髓系白血。AML)轉化,大約70%的患者最終是由于外周血細胞減少所產生的并發征導致死亡。

好大夫在線:不同的MDS患者有不同的危險程度,那么對于低;颊咴撊绾沃委?

肖志堅教授:通過綜合患者的各項危險程度指標,可以把MDS分較低危組和較高危組。對于較低危組,大多采用支持治療。主要包括一下幾個方面:

①輸紅細胞。比如貧血的患者可以輸紅細胞,但是國內外輸血的標準不太一致,在歐美國家,血紅蛋白低于9g/dL(正常值,男:12~16g/dL;女:11~15g/dL),就屬于重度貧血;而國內低于6g/dL,才屬于重度貧血,才需要輸血,這主要是因為國內血制品比較緊缺。

輸血小板。

③使用促紅細胞生成素,可以促進骨髓細胞造血,幫助提高外周血中紅細胞的含量。有的病人通過使用促紅細胞生成素,最終可以擺脫長期輸血。

④對于白細胞減少的患者,還可以使用粒細胞生長刺激因子和促紅細胞生成素聯合治療。

⑤對于長期輸紅細胞的患者,會導致體內鐵聚集(鐵負荷增加),就需要去鐵治療。

總之,這些治療的主要目的就是改善外周血中血細胞減少導致的貧血、凝血障礙等征狀,提高患者生活質量,但是支持治療并不能改變疾病的自然發展趨勢。

好大夫在線:支持治療能延緩向急性髓性白血病轉換嗎?

肖志堅教授:由于MDS的病變在于骨髓,而支持治療大多是改善患者的征狀,并沒有抑制或者清除骨髓中惡性增殖的造血干細胞。所以,支持治療并不能延緩向AML的轉化。

但是,有資料表明,使用促紅細胞生成素治療的患者,相對于沒有使用該藥物的患者,生存期是有所延長的。這主要是促紅細胞生成素提高了人體造血能力,有效緩解了血細胞減少所帶來的并發征。

好大夫在線:對于采取支持治療的患者,日常生活中應該注意什么?

肖志堅教授:患者最應該做的就是定期到醫院檢查血常規,建議每隔兩周檢查一次。

其次,在日常生活中,對于有貧血的患者來說,運動要適度,感到累的時候要注意休息,平時不要太勞累。

對于白細胞低的患者來說,盡量避免去人群聚集的地方,減少感染的機會;還要防止病從口入,比如瓜果蔬菜生吃時要清洗干凈,吃了一半的水果,放一段時間后就盡量不要再吃了,也不要吃剩飯剩菜;另外,房間要注意通風換氣,防止感染。

對于血小板低的患者來說,盡量吃溫熱的軟食,太硬太燙都容易引起口腔黏膜、胃粘膜出血;冬天要防止皮膚和口腔、鼻腔黏膜干燥出血,注意保濕。

好大夫在線:較高危的患者該怎么治療?

肖志堅教授:對于較高危的患者,就是骨髓原始細胞高于5%。骨髓原始細胞過高,說明骨髓造血系統功能低下,這種情況人體外周血中血細胞的水平就難以滿足正常需求,患者病情進展就比較快,生存期也比較短。所以針對較高;颊叩闹委煈摳鼮榉e極,除了改善征狀之外,還要盡可能把惡性增殖的骨髓細胞消滅掉,促進骨髓細胞的正常增殖,延長生存期。

好大夫在線:如何消滅掉這些癌細胞呢?

肖志堅教授:第一種方法就是造血干細胞移植,隨著造血干細胞移植技術的日臻完善,大概70%的患者可以獲得治愈。

第二,對于不適合做造血干細胞移植的患者,比如由于患者身體狀況不適合,或者找不到合適的供體等原因,這樣的患者就沒有機會做造血干細胞移植了,那么可以選擇以下兩種治療辦法:

①采用傳統意義上的化療藥物,比如阿糖胞苷聯合蒽環類、蒽醌類藥物治療,可以采用標準劑量進行化療,但容易引起嚴重的骨髓抑制,影響正常骨髓細胞的造血。另外也可采用低劑量長療程的化療(GAG/HAG)。在國內,最常使用的就是阿糖胞苷聯合阿拉克霉素或者聯合高三尖杉酯堿治療。

②最近幾年隨著基因遺傳學的進展,提出了表觀遺傳學的治療方式。比如去甲基化藥物,通過減少骨髓細胞DNA的甲基化,恢復患者體內腫瘤抑制基因的正常功能。這類藥物早期可能會引起骨髓抑制,而一旦起效,就可以持續治療。并且不會出現長期維持治療所導致的骨髓抑制。但這種治療方式也存在缺點,與傳統化療藥相比,起效較緩慢,需要長期使用;另外這類藥物尚未進入醫保報銷范圍,費用較高。

好大夫在線:一般化療藥物需要使用幾個療程?

肖志堅教授:對于傳統的化療藥物來說,由于會導致嚴重的骨髓抑制,有的患者骨髓異常長達3個月到半年,直至一年半后骨髓抑制的情況才好轉。因此,有些患者可能只做三個療程就會由于骨髓抑制而放棄化療。

對于去甲基化藥物來說,長期治療導致骨髓抑制的情況非常少。為了長期維持骨髓的正常造血功能,這類藥物可以長期使用,有的患者甚至長達三十幾個療程。

好大夫在線:MDS患者接受治療的過程中,危險程度會發生變化嗎?

肖志堅教授:危險程度會隨著疾病的進展情況和治療情況而發生改變。有的患者病情控制不好,可能就會從較低危變為較高危;而有的高;颊咄ㄟ^積極地化療,可能會延緩病情進展,甚至轉變為危險程度較低的狀態。

好大夫在線:如何知道病情的進展以及治療的效果?

肖志堅教授:除了要定期檢查血常規,還必須做骨髓穿刺。通過骨髓穿刺才能看出骨髓中異常增生細胞的變化,特別是染色體的變化。這也是影響治療效果的一個重要指標。

對于較低危的患者,若血常規沒有明顯變化時,可以半年甚至一年做一次骨髓穿刺;對于較高危的患者,使用化療藥物后,大概每個療程就要做一次骨髓穿刺,以評估化療的效果,及時根據此時的療效,調整下一個療程的化療方案。

但是影響治療的還有其它幾個重要的因素,第一是患者的年齡,患者的年齡決定了治療的策略。年齡大的患者,臟器功能逐漸衰老,比如心血管、胃腸道等,因此對化療藥物的耐受能力也弱一些;加上老年患者的骨髓造血系統也有逐漸衰老趨勢,骨髓中正常的造血細胞本來就會變少,因此,治療的效果也會受到影響。

第二,患者的一般狀況,比如是否可以自主活動、進食,通過生活能力評估量表可以評估。這決定了患者的生活質量。

第三,由于MDS比較多見于老年人,加上老年人大多合并有其它慢性疾病,這對患者的治療效果也會產生影響。影響的情況可以用國際通用的合并疾病量表來評估。

好大夫在線:長期輸血,對患者有什么影響?

肖志堅教授:當MDS患者出現貧血時,就需要通過長期輸血改善征狀,特別是合并有其它老年慢性疾病的患者,一般狀況比較差,輸血可能是最合適的治療辦法。但是長期輸血時,血紅蛋白最終會被代謝掉,但是與血紅蛋白結合的鐵就會在身體里累積,從而造成鐵負荷增加。一般來說,患者輸血40個單位之后就要檢測血清鐵蛋白。在美國,血清鐵蛋白超過2500ug/L(正常值男性:30~400 ug/L;女性:12~150ug/L),在中國,血清鐵蛋白超過1000ug/L,就要給患者進行去鐵治療了。

好大夫在線:輸血依賴是什么?

肖志堅教授:輸血依賴的定義在國際上尚未達成一致的共識,但是初步提出,如果患者每月的紅細胞輸入量達到4個單位以上,就稱為輸血依賴。

好大夫在線:出現了輸血依賴的該怎么辦?

肖志堅教授:若患者出現了輸血依賴,一方面,要口服一些刺激骨髓造血的藥物,比如促紅細胞生成素。特別是對于較低危的患者,還可以服用免疫抑制藥物或者免疫調節藥物,目的是提高患者自己造血的能力,不必過于依賴輸血。

另一方面,如果這些治療方式仍然無法改善輸血依賴,那就要積極進行去鐵治療了,主要是改善病人的生活質量,延長壽命。

好大夫在線:出現了鐵超載或者輸血依賴會不會導致疾病惡性進展,甚至轉化為急性髓性白血。AML)?

肖志堅教授:因為鐵超載或者輸血依賴導致的疾病惡性進展的情況比較少見。但是,如果出現鐵超載,鐵蛋白會在心臟、肝臟、胰腺等器官沉積,損傷這些器官,造成心臟衰竭、肝功能損傷、血糖增高等,這對患者的生存質量有很大影響。如果患者出現了嚴重的輸血依賴,一般來說生存期不會太長,可能還沒出現AML,就已經死亡了。

肖志堅教授出診信息:每周二下午、周四上午出診。

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