骨髓增生異常綜合征

造血干細胞移植有什么用?

骨髓增生異常綜合征(MDS)這個病是能夠治好的,治愈的唯一方式是造血干細胞移植。造血干細胞移植就是重建病人正常的造血功能和免疫狀態,從而達到根治疾病的目的。通過造血干細胞移植,大概2/3的病人能獲得長期生存。

本期訪談嘉賓: 吳德沛 主任醫師 教授 蘇州大學附屬第一醫院血液內科

造血干細胞移植是治愈MDS的唯一方法

訪談全文

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吳德沛大夫:大家好!我是蘇州大學附屬第一醫院血液科的吳德沛大夫,蘇州大學附屬第一醫院血液科是國家的重點學科,是中國幾個主要的造血干細胞移植中心之一,年移植量在500例以上。

好大夫在線:骨髓增生異常綜合征MDS治得好嗎?

吳德沛大夫MDS這個病是能夠治好的,治愈的唯一方式是造血干細胞移植。

好大夫在線:進行移植治療能達到哪些效果?

吳德沛大夫:造血干細胞移植就是重建病人正常的造血功能和免疫狀態,從而達到根治疾病的目的。通過造血干細胞移植,大概2/3的病人獲得長期生存。

好大夫在線:患者在移植之前有貧血、感染或者容易出血表現,通過移植治療,可以緩解嗎?

吳德沛大夫貧血、感染或者容易出血MDS臨床表現,這主要是由于外周血中紅細胞減少、白細胞減少或者血小板低所造成的。通過造血干細胞移植,可以幫助骨髓造血功能恢復,隨著外周血中這三大細胞的水平逐漸正常,貧血、感染或者容易出血等表現也會緩解甚至消失。

好大夫在線:老百姓常說的骨髓移植和造血干細胞移植有區別嗎?

吳德沛大夫:實際上對老百姓而言,這兩個概念沒有區別。但從嚴格意義上來講,老百姓所說的骨髓移植是造血干細胞移植的一種,移植給患者的干細胞來源于骨髓。但其實,造血干細胞的來源有多種,比如外周血液、骨髓和臍帶血等。在醫學上,移植的干細胞來源于骨髓就叫骨髓移植;來源于外周血就叫外周血干細胞移植;來源于臍帶血,就叫臍帶血移植。

好大夫在線MDS所移植的干細胞來源于哪里?

吳德沛大夫對于MDS,這三種來源的干細胞都可以移植。具體選擇哪種比較多,不同的移植中心以及供體和患者的意愿不同,有所區別?傮w上來說,做外周血干細胞移植的比例最高,因為取血比較容易,不會給供體帶來較大的痛苦,也不需要麻醉。其次較多的是骨髓造血干細胞移植,這需要供體到手術室接受麻醉才能取到骨髓的干細胞。

由于臍帶血所含有的干細胞數量較少,對于體形高大的患者,可能就需要兩份臍帶血才能移植成功,否則起效較慢,還會引起排斥反應。因此,臍帶血干細胞移植使用率較前兩種低一些。

好大夫在線:移植治療的費用一般是多少?

吳德沛大夫根據造血干細胞的來源不同,費用有所差別。比如臍帶血干細胞造血速度慢、需要抗感染治療的時間長,住移植倉的時間也較長,費用就會比其他兩種高一些。

另外,移植的費用還跟病人的年齡有關,比如年紀較大的病人會合并一些慢性疾病,身體素質較差,容易出現并發癥。如果并發癥及時得到處理,花費不會增加太多;但是若患者出現嚴重并發癥,就會導致花費增加很多。

好大夫在線:移植的成功率高嗎?

吳德沛大夫:移植的成功率和很多因素關,比如疾病的發展狀況、患者的年齡、供體的年齡、性別等因素。通過總體的統計資料來看,大約2/3MDS患者通過骨髓移植能獲得較好的療效。

比如,早期MDS進行移植治療的成功率高于晚期患者;供體和受體的年齡較輕時,成功率會比較高;男性供體比女性供體使患者獲得的移植成功率高。

好大夫在線:是不是所有類型的MDS患者都可以做移植?

吳德沛大夫由于MDS不是一種疾病,而是一組疾病,通過最新的IPSS評分系統,根據其危險程度不同,可以分為5個等級。一般來說,中危和高危的患者一旦確診,就要盡早進行移植治療;相對低危的患者可以暫時藥物治療控制病情發展,若藥物不管用了,或者病情有新的進展,就應該考慮做造血干細胞移植了。

好大夫在線做造血干細胞移植有年齡限制嗎?

吳德沛大夫:一般有年齡限制的,中國指南推薦65歲以下的MDS患者適合移植治療,而國外,年齡限制沒那么嚴格,甚至有76歲的患者做移植的。這主要是由于年紀越大,對移植前的預處理的耐受性就越差,移植后產生并發癥的可能性就越高。隨著移植技術的進步,有的患者可以先進行低強度的預處理,然后再進行骨髓移植,以減少移植后的并發癥等情況,最大限度改善移植的效果。

好大夫在線MDS患者什么時候進行移植治療最好?

吳德沛大夫:移植的時機很重要,對于相對高危的患者,確診之后就要盡快做移植,相對于先進行各種治療,無效后再進行移植治療的高;颊邅碚f,前者的成功率明顯要高一些。如果是危險程度較低的MDS患者,可以先通過支持治療或者化療,如果治療無效了,再進行移植治療也不遲?傊,患者何時進行移植治療,應該根據病情的發展情況來看。

好大夫在線如果患者已經轉化為急性髓系白血。AML)了,還能做移植治療嗎?

吳德沛大夫這種情況也可以做。若MDS患者轉化為AML了,可以先通過藥物治療,穩定好病情后,再進行造血干細胞移植。

好大夫在線:患者已經轉化為AML,移植治療的效果會受影響嗎?

吳德沛大夫若患者已經轉化為AML ,再進行移植的效果會受到影響,相對于高危的MDS患者來說,前者的成功率會降低。但是,若患者已經轉化為AML,只有進行移植才能獲得治愈的機會。

好大夫在線進行造血干細胞移植所說的配型就是一般所說的血液配型嗎?

吳德沛大夫通常所說的血液配型指紅細胞血型,分為A型、B型、O型、AB型四種情況,一般輸血前都要做供體和患者的紅細胞血型比對。而造血干細胞移植所說的配型,其實是指人體白細胞上面的一種特殊的識別系統——人類白細胞抗原(HLA),這與人體的免疫系統密切相關,如果供體和受體的HLA兼容性很差,那么移植到體內的干細胞就會被患者本身的免疫系統攻擊,從而導致移植失敗。因此,移植前最關鍵的就是看供體和受體的HLA是否匹配。

好大夫在線:干細胞移植的過程大概是怎樣的?

吳德沛大夫首先,要穩定患者的病情,最好處于疾病緩解的狀態,此時沒有出現感染等并發癥,也沒有嚴重的合并癥,比如心臟病等,這樣能夠讓患者獲得最大的治愈機會。同時,要尋找匹配的造血干細胞,遵循優中選優的原則。比如首先選擇HLA系統全相合的造血干細胞;如果沒有全相合的,就可以從有血緣關系的親屬中尋找具有半相合的造血干細胞;或者從骨髓庫中尋找沒有血緣關系,但是匹配度比較高的骨髓造血干細胞或者臍帶血干細胞。

當患者病情穩定了,同時也找到了合適的骨髓,就可以安排病人進行移植了。

移植的過程:首先患者需要進入無菌病房,也稱為凈化倉,實際上就是一種空氣被過濾的無菌病房。進到無菌病房后,需要用多種藥物進行預處理,想辦法把患者體內異常的骨髓造血干細胞清理掉,相當于給即將移植進來的造血干細胞挪出位置。然后,將供體的造血干細胞像輸血一樣,輸到患者體內。造血干細胞有個特點——歸巢功能,就是輸到患者外周血液中的干細胞,會自動地通過循環系統,回歸到骨髓之中,重建患者的骨髓造血功能,這個歸巢的過程大概需要兩周。待植入的造血干細胞在患者體內成功造血,產生了紅細胞、白細胞、血小板等血細胞后,就說明移植成功了,也稱為植活。

植活后,還要進行移植后的處理,比如使用免疫抑制劑。而且,患者的造血功能重建后,免疫系統會逐漸重建,但是一般需要一年甚至更久,因此這期間的重點就是預防感染,避免去公共場所,盡量待在比較干凈的環境里。

好大夫在線移植一次就能成功嗎?

吳德沛大夫:一般都是一次移植就解決問題,除非是高危的MDS患者,有復發的苗頭或者已經復發了的患者,還要做二次移植。但這種情況非常少見,一般發現MDS有復發趨勢時,就要及時干預了,比如減少免疫抑制劑的劑量,或者直接再輸一次供體的血液,鞏固干細胞的造血功能。

好大夫在線:移植術后還需要接受支持治療或者化療嗎?

吳德沛大夫:移植之后就不再進行這些治療了。因為移植成功的造血干細胞會幫助患者重建造血功能,會產生正常的血細胞,就不需要支持治療或者化療了。

好大夫在線:移植后會產生排斥反應嗎?

吳德沛大夫:會有排斥反應。老百姓常說的排斥反應一般是指,一個外來的器官移植到患者身體后,患者本身的免疫系統會把這個器官當做外來物給排斥掉,導致移植失敗,這多見于實體器官的移植,比如腎移植、心臟移植、肝移植等。但是,對于造血干細胞移植恰恰相反,造血干細胞移植所產生的排斥反應是指,移植進去的造血干細胞攻擊患者自己的組織器官,導致患者出現不良反應,這叫做移植物抗宿主病。

移植物抗宿主病分為急性和慢性兩種,急性的發生于移植后3個月以內,主要出現皮疹,肝功能異常特別是黃疸,還有消化道癥狀,比如腹痛、腹瀉、惡心嘔吐等。慢性的就會復雜一些,一般發生于移植3個月以后,有的是急性轉化而來的。

但實際上,發生排斥反應的幾率比較低,外周血干細胞移植和骨髓造血干細胞移植發生排斥的幾率是1%~2%,臍帶血發生排斥反應的是5%~8%。

好大夫在線:如果出現移植物抗宿主病,該如何處理?

吳德沛大夫最常見的辦法就是使用免疫抑制劑進行預防,但是如果已經出現這種排斥反應,及時干預的話,多數患者的病情都能得到控制。

好大夫在線移植后一般復查哪些內容?

吳德沛大夫:復查包括血常規檢查、骨髓穿刺檢查、免疫功能的檢查等。若患者有肺部病灶,還要做肺部影像學檢查等。

好大夫在線進行復查的意義是什么?

吳德沛大夫復查一方面是為了看有沒有復發跡象,另一方面是為了檢查移植進去的造血干細胞有沒有好好的活在患者的骨髓里。第三就是檢測是否有發生了感染,干擾了骨髓造血系統的重建。

好大夫在線:移植之后,患者日常生活中要注意哪些問題?

吳德沛大夫:移植之后最關鍵的就是防止感染,病人要待在一個相對干凈的環境里,不要放置鮮花,盡可能讓空氣清潔,減少病原微生物、過敏原的入侵。盡量不要去公共場所,減少人員的探視,避免接觸有感冒癥狀的人群,外出時注意保護自己,比如戴口罩等。在飲食上,盡量不生吃食物,瓜果生吃前做好消毒殺菌工作。

除了預防感染,患者還要定期復查,監測體內免疫抑制藥物的濃度,肝腎功能是否良好,要求免疫抑制藥物既能發揮較好的療效,也盡可能減少藥物的副作用。另外還要監測感染性指標。

吳德沛大夫每周二、三上午出診。

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