骨髓纖維化(Myelofibrosis, MF),是以骨髓中出現網狀纖維和膠原纖維為特征的疾病,是一種血液系統惡性腫瘤疾病,雖然少見卻危害很大。本疾病一般自然病程與其 他惡性腫瘤類似,部分患者會轉變為急性白血病。盡管疾病兇險,但進行積極的治療,可以實現緩解癥狀、延長生存。

什么是骨髓纖維化

骨髓纖維化是一種由于骨髓造血組織中膠原增生,其纖維組織嚴重地影響造血功能所引起的一種骨髓增生性疾病,原發性骨髓纖維化又稱:骨髓硬化癥、原因不明的髓 樣化生。本病具有不同程度的骨髓纖維組織增生,以及主要發生在脾、其次在肝和淋巴結內的髓外造血,典型的臨床表現為幼粒-幼紅細胞性貧血,并有較多的淚滴狀紅細胞,骨髓穿刺常出現干抽,脾常明顯腫大,并 具有不同程度的骨質硬化[1]。

疾病分類

廣義的骨髓纖維化包括各種原因引起的反應性骨髓纖維化和腫瘤。而隨著骨髓增殖性腫瘤(MPN)成為研究熱點,骨髓纖維化通常指與骨髓增殖性腫瘤相關的骨髓纖維化 ,這類骨髓纖維化分為原發性骨髓纖維化(PMF)、真性紅細胞增多癥后骨髓纖維化(post-PV MF),以及原發性血小板增多癥后骨髓纖維化(post-ET MF)。其中PMF進一步分為早期PMF(prefibrotic/early PMF)和顯 著PMF(overt PMF)。

疾病危害

骨髓纖維化作為一種血液系統惡性腫瘤疾病,其整體的中位生存時間為5.7年,其中高;颊叩 中位生存時間為2.7年。5年生存率與其他癌癥患者相似。同時,原發性 骨髓纖維化具有向急性髓細胞白血病(AML)轉化的自然病程,轉白率為20%,遠高于原發性紅細胞增多癥(PV)及血小板增高癥(ET)的轉白率。近一半的骨髓纖維化患者由于疾病進展或并發癥而導致死亡。

疾病原因

目前我們認為原發性骨髓纖維化的病因是骨髓造血干細胞異?寺《鸪衫w維細胞反應性增生,而增生的血細胞會異常釋放血小板衍生生長因子( PDGF) 、轉讓生長 因子( TGF-β)、表皮生長因子、鈣調蛋白等,但這些基因精確的致病性的作用仍不明,因為至少有1-2種基因的突變,可以參與骨髓增殖性腫瘤的發病機制,并最終會刺激骨髓內成纖維細胞的分裂、增殖及膠原合成 增多,并在骨髓基質中過度積聚,形成骨髓纖維化[2]。

臨床表現

骨髓纖維化臨床表現主要包括三個癥狀群:脾腫大、全身癥狀和貧血/血細胞異常。其中脾腫大癥狀包括:腹部明顯不適、梗塞引起疼痛、腹水、早飽、腸道習慣改變 、便血、門脈高壓、水腫等。全身癥狀包括:低熱、體重下降/惡液質、盜汗、疲勞、無活動力、瘙癢、骨痛等。貧血/血細胞異常癥狀包括:瘀斑、感染風險增加、轉化成白血病、紅細胞輸注并發癥等。

2016年WHO發布了對骨髓纖維化進行半定量分級和疾病診斷的最新標準[3]。根據最新標準,骨髓纖維化可以分為MF-0至MF-3共四個分級。

最新的骨髓纖維化診斷標準 分為主要標準和次要標準。
當同時符合3個主要標準以及1個以上(含1個)次要標準時,就可以診斷骨髓纖維化。

原發性骨髓纖維化患者面臨一系列臨床問題,如貧血、脾臟腫大、體質性癥狀(又稱消耗性癥狀)、癥狀性髓外造血等,應盡早確認這些臨床問題并給予適當處理。

1.糾正貧血

2.治療脾大

3.治療體質性癥狀

4.治療非肝脾內的造血

1、HGB <100g/L時應開始貧血治療,F今已證實對原發性骨髓纖維化貧血有效的藥物有糖皮質激素、雄激素、EPO和免疫調節劑,但所有這些藥物均有不足之處,目前尚未進行臨 床對照試驗。

5、原發性骨髓纖維化脾切除術的圍手術期死亡率為5%-10%,術后并發癥見于約50%的患者。并發癥包括手術部位出血、血栓形成、膈下膿腫、肝臟加速腫大、血小板極度 增多和伴原始細胞過多的白細胞增多?紤]脾切除的患者須體能狀況良好且無彌漫性血管內凝血的臨床或實驗室證據。 脾切除術的指征包括有癥狀的門脈高壓(如靜脈曲張出血、腹水),藥物難治的顯著脾腫大伴疼 痛或合并嚴重惡病質,以及依賴輸血的貧血。相反,嚴重的血小板減少是即將發生白血病轉化的標志,切脾對此類患者的總體預后不會有良好的影響。脾切除術前推薦的預防性措施包括給予降細胞藥物和抗凝藥物。 應維持PLT<400×109/L,因為術后可能出現極度血小板增多。建議由有經驗的外科小組進行手術。

5.脾切除術

6.JAK2抑制劑(如蘆可替尼)

7.異基因造血干細胞移植

8.急變期的治療

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[1] 徐瑞榮.骨髓纖維化概述.http://www.eierni.live/zhuanjiaguandian/xuruirong_4329581231.htm

[2]劉博雅,陳曦,王京華. 骨髓纖維化的發病機制及臨床表現[J]. 現代腫瘤醫學,2016,(06):998-1001.

[3] Arber D, et al.Blood.2016;127:2391-2405.

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